瑞戈非尼(Regorafenib)是近10年来获FDA批准的首个肝癌新药,批准用于既往接受拜耳已上市靶向抗癌药索拉非尼治疗期间病情进展的不可切除性肝细胞癌(HCC)患者的二线治疗。作为一种口服多激酶抑制剂,瑞戈非尼可阻断数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶,这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用,还可以抑制各种癌和肿瘤微环境中的多种激酶,是一种多靶点多机制的抗癌药物。

项目从499名注册的接受瑞戈非尼治疗的肝细胞肝癌患者的肿瘤组织样本和血浆样本进行分析,从266种有临床意义的血浆蛋白中筛选了5种蛋白指标,分别是Angiopoietin 1(血管生成素1)、Cystatin B(胱抑素B)、latency-associated peptide of transforming growth factor beta 1(转化生长因子β1潜伏期关联肽)、oxidized low-density lipoprotein receptor 1(氧化低密度脂蛋白受体)和C-C motif chemokine ligand 3(c-c基序趋化因子配体3)。

研究显示在治疗前这5种蛋白表达水平低的患者使用了瑞戈非尼治疗后整体生存期较其他患者均显著延长,但如果仅是这5种蛋白中的一种表达水平低的患者,其采用瑞戈非尼治疗后生存期并没有延长。在纳入研究的499名患者中,有20名患者对这5种蛋白表达水平高,使用瑞戈非尼治疗后整体生存期较其他患者显著缩短。研究者认为此项研究结果将有助于筛选对瑞戈非尼治疗敏感的肝癌患者,实现真正意义的精准治疗。

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